Terapias gênicas para doenças raras chegam ao SUS em 2026

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) aprovou em maio de 2026 a inclusão de três terapias gênicas de última geração para tratamento de doenças raras. A decisão histórica posiciona o Brasil entre os poucos países em desenvolvimento a oferecer essas tecnologias avançadas em seu sistema público de saúde.

As terapias aprovadas destinam-se ao tratamento de atrofia muscular espinhal (AME), hemofilia B e distrofia retiniana hereditária. Estima-se que cerca de 2.500 pacientes brasileiros poderão se beneficiar diretamente das novas opções terapêuticas nos próximos 24 meses, segundo projeções do Ministério da Saúde.

Terapias gênicas funcionam corrigindo ou substituindo genes defeituosos responsáveis pelo desenvolvimento de doenças. Diferentemente de tratamentos convencionais que controlam sintomas, essas abordagens buscam curar ou modificar significativamente a progressão das condições genéticas na origem do problema.

O custo elevado das terapias gênicas sempre foi apontado como barreira para incorporação no SUS. A CONITEC negociou acordos de compartilhamento de risco com fabricantes, estabelecendo pagamentos condicionados a resultados terapêuticos mensuráveis. O modelo inovador de precificação viabilizou economicamente a incorporação sem comprometer o orçamento do sistema.

A Sociedade Brasileira de Genética Médica celebrou a decisão e ressalta a importância de expandir a rede de centros especializados em medicina genômica. Atualmente, apenas 35 serviços no país possuem infraestrutura adequada para aplicação dessas terapias, concentrados principalmente nas regiões Sul e Sudeste.

O Ministério da Saúde anunciou investimentos de R$ 480 milhões para capacitação de equipes multidisciplinares e criação de novos centros de referência em terapias avançadas nas regiões Norte e Nordeste. A meta é garantir acesso equitativo às tecnologias independentemente da localização geográfica dos pacientes.

Pacientes com doenças raras e seus familiares devem procurar serviços de genética médica do SUS para avaliação de elegibilidade aos novos tratamentos. A ANVISA estabeleceu protocolos rigorosos de farmacovigilância para monitoramento de longo prazo dos pacientes tratados com terapias gênicas.

Especialistas alertam que as terapias gênicas representam apenas o início de uma transformação mais ampla na medicina, com expectativa de novas aprovações para outras condições genéticas nos próximos anos.